سلولهای بنیادی iPSCs: درمانی انقلابی برای پارکینسون در آستانه آزمایش؟
نکات کلیدی خبر
- کارآزمایی بالینی مرحله اولیه برای درمان پارکینسون با کاشت سلولهای بنیادی ویژه در مغز آغاز شده است.
- در این روش از سلولهای بنیادی القا شده پرتوان (iPSCs) استفاده میشود که از سلولهای بالغ بیمار بازبرنامهریزی میشوند.
- هدف، جایگزینی سلولهای آسیبدیده و بازگرداندن تولید طبیعی دوپامین در مغز برای بهبود عملکرد حرکتی است.
- این مطالعه روی ۱۲ بیمار با پارکینسون متوسط تا شدید در سه مرکز آمریکا از جمله مرکز پزشکی کک انجام میشود.
- درمان RNDP-001 توسط شرکت Kenai Therapeutics تولید و توسط FDA در مسیر سریع (Fast-Track) تایید شده است.
وضعیت بیماری پارکینسون و نیاز به درمان جدید
بیماری پارکینسون یک اختلال عصبی پیشرونده است که بیش از یک میلیون نفر در ایالات متحده را تحت تاثیر قرار داده و سالانه حدود ۹۰ هزار تشخیص جدید دارد. درمانهای کنونی تنها قادر به کاهش علائم هستند و هیچ درمان قطعی یا روش اثباتشدهای برای کند کردن روند بیماری وجود ندارد. هسته اصلی این بیماری، کاهش سطح دوپامین—یک پیامرسان شیمیایی حیاتی برای حرکت—در مغز به دلیل از دست دادن سلولهای تولیدکننده آن است.
رویکرد نوین: سلولهای بنیادی القا شده پرتوان (iPSCs)
پژوهشگران مرکز پزشکی کک در حال بررسی یک استراتژی جدید در قالب یک کارآزمایی بالینی مرحله اولیه هستند. این مطالعه ایمنی و پتانسیل درمانی کاشت سلولهای بنیادی ویژهای را در مغز ارزیابی میکند. برخلاف سلولهای بنیادی جنینی، این درمان از سلولهای بنیادی القا شده پرتوان (iPSCs) استفاده میکند که از سلولهای بالغ بیمار (مانند سلول پوست یا خون) بازبرنامهریزی شدهاند تا قابلیت تبدیل به انواع مختلف سلولها را داشته باشند.
دکتر زنوس میسون، متخصص مغز و اعصاب در این مرکز، بیان میکند: «ما معتقدیم این سلولها میتوانند بهطور قابل اطمینان به سلولهای مغزی تولیدکننده دوپامین بالغ شوند و بهترین شانس را برای راهاندازی دوباره تولید دوپامین مغز ارائه دهند.»
فرآیند جراحی و نظارتهای طولانیمدت
در این عمل جراحی، دکتر برایان لی، جراح مغز و اعصاب، با ایجاد سوراخی کوچک در جمجمه و با هدایت تصویربرداری MRI، سلولهای بنیادی را دقیقاً در ناحیه «گانگلیون پایه» مغز—مرکز کنترل حرکت—میکارد. هدف نهایی، ایجاد تکنیکی پیشگامانه برای ترمیم عملکرد حرکتی بیماران است. پس از عمل، بیماران به مدت ۱۲ تا ۱۵ ماه تحت نظارت دقیق برای پیگیری علائم و عوارض احتمالی مانند دیسکینزی یا عفونت قرار میگیرند و این پیگیری تا پنج سال ادامه خواهد داشت.
جزئیات مطالعه و وضعیت قانونی
این کارآزمایی بالینی چندمرکزی شامل ۱۲ شرکتکننده با بیماری پارکینسون متوسط تا شدید است و مرکز پزشکی کک یکی از سه مرکز مشارکتکننده در آمریکا محسوب میشود. درمان مورد آزمایش با نام RNDP-001 توسط شرکت بیوتکنولوژی Kenai Therapeutics توسعه یافته و اداره غذا و داروی آمریکا (FDA) به آن وضعیت Fast-Track اعطا کرده است تا روند توسعه و بازبینی آن تسریع شود. این اطلاعیه صرفاً برای اشتراک اطلاعات است و برای جذب شرکتکننده منتشر نشده است.
سبک زندگی